Per fornire nuovi strumenti utili per orientarsi nel mondo delle malattie rare e formare questi professionisti sanitari in tale ambito, si è tenuto oggi un evento ECM online “Il PDTA per la gestione delle malattie rare: modelli organizzativi a confronto” che rientra nell’ambito del progetto PRONTI.

 Questo progetto, promosso con il supporto incondizionato di CSL Behring, è alla sua quarta tappa dedicata questa volta ai farmacisti ospedalieri della regione Sardegna per supportarli nel definire meglio il proprio ruolo in relazione alle patologie rare.

 La finalità del corso è stata quella di trasmettere dei contenuti ed avviare una collaborazione e un confronto tra le parti (farmacisti, istituzioni, clinici e associazioni di pazienti) a sostegno di un approccio multidisciplinare, coordinato e sempre più efficiente, del nostro Sistema Sanitario Nazionale.

 Punto focale dell’incontro è stato il ruolo del farmacista nel percorso di cura del paziente con malattie rare e di come assume un ruolo determinante nel supporto alla gestione globale del percorso terapeutico del paziente affetto da malattie rare: dalla gestione degli acquisti, all’identificazione e informazione rispetto ai trattamenti e quindi monitoraggio e farmacovigilanza.

Le malattie rare in Sardegna e percorso di cura del paziente

 La rete regionale per le malattie rare è organizzata nel seguente modo:

· Un Centro di Riferimento Regionale Malattie Rare (CRRMR - II Clinica Pediatrica dell'ospedale Regionale per le Microcitemie secondo piano sanitario regionale)

· Uno o più Centri di Riferimento per Patologia (CRP) per ciascuna malattia rara. 

· Per le patologie molto rare, rispetto alle quali non è stata riscontrata alcuna casistica, è stato confermato quale unico CRP la II Clinica Pediatrica del Presidio Ospedaliero per le Microcitemie dell'Azienda Sanitaria Locale n. 8 di Cagliari, che assicurerà la presa in carico dell'assistito per gli aspetti diagnostici e clinici.

· A supporto delle attività dei CRP sono stati individuati la struttura di Genetica Medica ASL 8 Cagliari, P.O Binaghi, i laboratori di Genetica Clinica AOU Sassari e il Centro Screening della II Clinica Pediatrica del P.O. Microcitemico, con funzioni prevalentemente di consulenza genetica ed ausilio diagnostico specialistico.

 Si sta cercando di delineare dei PDTA (percorsi diagnostico terapeutici assistenziali) che sono degli strumenti che permettono di precisare il processo di presa in carico del paziente e della sua famiglia, aiutandoli in tutto il percorso di cura che è alquanto complesso. Infatti, il primo filtro per il paziente è sempre il medico di medicina generale che lo direziona al centro di riferimento. 

Qui, dopo adeguati accertamenti, viene rilasciato il certificato di malattia rara e grazie a questo viene successivamente rilasciata l’esenzione che ha validità nazionale.

 In tutto questo percorso intervengono diverse figure specialistiche e pertanto è importante che il paziente abbia una guida, uno strumento come il PDTA che gli permetta di delineare tutto questo processo.

Il percorso diagnostico terapeutico assistenziale, quali i suoi ruoli?

Il PDTA, nonostante sia un tema rilevante, non è ancora considerato adeguatamente. Infatti, al momento ne sono stati sviluppati pochi in Italia e in particolare in Sardegna, dove ad oggi si conta un solo PDTA attivo per le malattie rare.

I Percorsi Diagnostico Terapeutico Assistenziali (PDTA) costituiscono un efficace strumento per garantire la standardizzazione dei processi di cura, migliorare l’efficienza e offrire un approccio coordinato e strutturato in risposta ai bisogni di salute dei pazienti. 

Ma i PDTA, da soli, non sono sufficienti: il loro successo dipende dalla capacità delle strutture di dotarsi di adeguate soluzioni organizzative
e di unprocesso di analisi e valutazione dell’effcacia e dell’efficienza del PDTA.

Infatti, nell’implementazione dei PDTA, si dovrebbero considerare 3 dimensioni fondamentali, da misurare mediante un sistema di indicatori:
gli aspetti organizzativi, gli outcome e i costi.

Tale approccio risulta indispensabile anche nel campo delle mala&e rare che, per loro natura necessitano di una forte integrazione tra professionisti
e alto coordinamento nel percorso di cure per fornire un’assistenza multidisciplinare e di qualità ai pazienti.

In Italia sono stati realizzati 536 PDTA per le malattie non rare e 361 per le malattie rare ma non tutti sono realmente implementati perché applicare un PDTA vuol dire creare una infrastruttura di tipo organizzativo adeguata e cioè figure di riferimento per la sua gestione e strumenti dedicati.

In tale ottica è importante “la misurazione” del PDTA per capire se realmente questo strumento funziona e quali risultati accompagnano il suo utilizzo.

Concretamente, misurare un percorso diagnostico terapeutico assistenziale vuol dire valutare gli outcome di salute finali (es. durata media della vita, tempo della malattia etc) ed economici (es. costi diretti e indiretti).

Inoltre, il PDTA nasce anche per migliorare l’efficienza del sistema in quanto la standardizzazione dovrebbe portare a un miglioramento della qualità erogata ma anche a un miglioramento delle risorse consumate; tale riflesso economico spesso non viene adeguatamente considerato.

“I Percorsi Diagnostico Terapeutico Assistenziali (PDTA) costituiscono un efficace strumento per garantire la standardizzazione dei processi di cura, migliorare l’efficienza e offrire un approccio coordinato e strutturato in risposta ai bisogni di salute dei pazienti. Ma i PDTA, da soli, non sono sufficienti: il loro successo dipende dalla capacità delle strutture di dotarsi di adeguate soluzioni organizzative e di un processo di analisi e valutazione dell’efficacia e dell’efficienza del PDTA. Infatti, nell’implementazione dei PDTA, si dovrebbero considerare 3 dimensioni fondamentali, da misurare mediante un sistema di indicatori: gli aspetti organizzativi, gli outcome e i costi. Tale approccio risulta indispensabile anche nel campo delle malattie rare, come quello dell’emofilia, che, per loro natura, necessitano di una forte integrazione tra professionisti e alto coordinamento nel percorso di cure per fornire un’assistenza multidisciplinare e di qualità ai pazienti” evidenzia il dr. Luca Giorgio, economista presso il Dipartimento di Management Università di Bologna.

Ruolo del farmacista ospedaliero nel percorso di cura del paziente con malattie rare

Alla luce di quanto detto, il PDTA soprattutto in ambito di malattie rare, dovrebbe portare con sé una forte integrazione tra professionisti sanitari e non sanitari, visti i bisogni di salute di questi pazienti.

Ad oggi, infatti, il ruolo predominante del farmacista si focalizza alla gestione degli acquisti, della logistica, nel monitoraggio (il farmacista di occupa dei registri AIFA che assicurano l’appropriatezza prescrittiva) e nella farmacovigilanza. Si spera che un domani le sue funzioni si amplino soprattutto comprendendo una forma di counseling nella fase di dispensazione del farmaco e di guida pratica nell’indirizzare il paziente in tutto il percorso di cura.

“Un evento formativo è soprattutto un confronto non solo sull’approvvigionamento dei farmaci ma anche in merito alla comunicazione. Chi distribuisce i farmaci per le malattie rare conosce il paziente perché lo stesso paziente o un suo delegato si reca puntualmente a ritirare il farmaco, per cui è importante anche migliorare il counseling. Inoltre, noi farmacisti siamo figure terze che validano la prescrizione medica e quindi abbiamo un dialogo diretto con il prescrittore che deve essere costruttivo a tutela della prescrizione e della cura che il paziente riceve” precisa Serra.

“Il farmacista ospedaliero oggi assume un ruolo determinante nel supporto alla gestione globale del trattamento terapeutico del paziente affetto da malattie rare. Auspichiamo a un ruolo sempre maggiore nell’effettiva presa in carico del paziente mediante interventi multiprofessionali” sottolinea la dr.ssa Melania Rivano, SSD Farmacia Clinica Oncologica, Ospedale Armando Businco di Cagliari.

Processo di acquisto dei farmaci per le malattie rare

Il processo di acquisto dei farmaci per le malattie rare è diverso da quello di altri farmaci; non c’è un’unica modalità per procedere ma esistono procedure diversificate.

“I farmaci per le malattie rare seguono un percorso di acquisto differenziato rispetto agli altri farmaci perché sono farmaci ad alto costo che acquistiamo nominativamente. Esiste una apposita modulistica a seconda del farmaco, sono farmaci che richiedono anche una sincronia del timing di consegna perché il paziente appena finisce la sua scorta e viene a ritirare altre confezioni deve avere la certezza di trovare il farmaco in farmacia considerato che spesso questi sono farmaci salvavita” spiega il dr. Paolo Serra, responsabile regionale Farmacisti Ospedalieri (SIFO) Sardegna

Anche in questo caso il PDTA può essere utile per guidare il processo per singola patologia.

“Alcuni farmacisti ospedalieri sono dei veri esperti dei vari passaggi di gestione dei farmaci per le malattie rare ma questo non è vero per tutti. E’ importante diffondere la cultura del paziente con malattia rara perché fa parte del patrimonio di conoscenza del farmacista ospedaliero. Grazie al progetto PRONTI c’è stata data la possibilità di divulgare l’argomento, di confrontarci sul tema e discutere sulla stesura del PDTA rivolto non solo all’organizzazione interna ma soprattutto al paziente perché il paziente deve fare un percorso articolato per accedere e farmaci ed esenzioni” continua Serra.

Costi delle malattie rare e gestione dell’acquisto dei farmaci

Le malattie rare anche se hanno dei numeri contenuti sono accompagnate da un impatto economico molto rilevante e il farmacista ospedaliero risponde anche della sostenibilità del sistema. Per tale motivo noi farmacisti ragioniamo anche sui costi ovviamente senza nulla togliere al paziente perché il nostro obiettivo, attraverso le gare ad evidenza pubblica, è quello di portare a casa del paziente i farmaci con le migliori evidenze terapeutiche a costi risultanti da un confronto competitivo-concorrenziale.

“Nella gestione degli acquisti per il trattamento delle malattie rare è fondamentale l’approvvigionamento di farmaci che garantiscano delle cure appropriate. Quindi, questo comporta il fatto che il beneficio incrementale debba essere adeguatamente remunerato in quanto è il frutto di ingenti investimenti da parte delle aziende farmaceutiche. Da questo punto di vista diventa fondamentale fare quel passaggio culturale da una valutazione del mero prezzo del farmaco che viene acquistato a quello del costo-efficacia cioè si dovrebbe guardare in maniera più approfondita al risultato dell’utilizzo di un determinato farmaco perché quello che conta è quello che costa curare un paziente per portarlo alla guarigione e non semplicemente il prezzo del singolo flacone del farmaco” spiega l’avv. Stefano Angelo Cassamagnaghi, Socio fondatore studio legale Castlex, Milano

"Il farmacista spesso è visto come un mero dispensatore di farmaci è in realtà un professionista che conosce farmaci e malattie ed è in grado di svolgere quell’operazione di mediazione fondamentale tra il clinico e il paziente. Riesce a svolgere questa funzione di ammortizzatore, di risolvere dubbi essenziali del paziente. A tal fine il farmacista ha bisogno di diventare anche professionista della comunicazione e quindi di una formazione in tal senso per rendere la comunicazione più fluida per fornire un servizio di maggiore soddisfazione per il paziente e per il medico. Abilità di leadership e management saranno poi preziose per costruire un team funzionale ed efficiente, che operi in un clima di lavoro sereno e stimolante in cui le individualità siano valorizzate e i risultati riconosciuti come valore del lavoro di squadra. Il progetto PRONTI è un’idea formidabile perché focalizza un bisogno essenziale e rivede la figura del farmacista nella sua centralità e si impegna per fornire nuovi strumenti.” precisa il dott. Raffaele Arigliani, Direttore Scientifico di Italian Medical Research S.r.L. (IMR) (Scuola di Counselling, Benevento.

In conclusione, come aggiunge Serra: “Noi farmacisti ospedalieri siamo impegnati sul versante scientifico della gestione delle malattie rare ma anche su quello organizzativo e sul piano economico-finanziario. Questo nostro impegno così ampio richiede una formazione di alto livello e questo possiamo farlo anche grazie all’attivazione di partnership che ci consentono di sviluppare il tema in modo multidimensionale”