King of Prussia, Pa - Il leader mondiale delle biotecnologie CSL Behring (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) ha annunciato risultati positivi di Fase 3 per garadacimab (CSL312), il primo anticorpo monoclonale in sperimentazione da parte dell’azienda, inibitore del fattore XIIa, in sviluppo come trattamento preventivo a lungo termine per le persone affette da angioedema ereditario (HAE).  Lo studio ha raggiunto gli obiettivi primari e secondari di efficacia e ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. CSL intende avviare le pratiche per l'approvazione completa presso le autorità sanitarie mondiali al termine del corrente anno fiscale.

Lo studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a bracci paralleli (noto anche come VANGUARD) ha valutato l'efficacia e la sicurezza della somministrazione mensile sottocutanea di garadacimab nella prevenzione degli attacchi di HAE rispetto al placebo per sei mesi. I risultati completi dello studio saranno presentati ad un prossimo congresso scientifico e pubblicati su una rivista peer-reviewed.

"Questi risultati sottolineano la nostra convinzione che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia rivoluzionaria, prima nel suo genere per le persone affette da HAE, un gruppo di pazienti che CSL segue da molti anni", ha dichiarato la dottoressa Marianna Alacqua, Head Medical Affairs di CSL Behring in Italia. "La promessa di CSL ai pazienti ci guida a soddisfare i loro bisogni insoddisfatti perseguendo il tipo di innovazione dirompente che riteniamo garadacimab rappresenti. Non vediamo l'ora di condividere i risultati completi del nostro studio di Fase 3 nei prossimi mesi".

Informazioni su HAE e garadacimab

L'HAE è una condizione rara, genetica e potenzialmente pericolosa per la vita che causa episodi dolorosi, debilitanti e imprevedibili di edema dell'addome, della laringe, del viso e delle estremità, oltre che di altre aree del corpo.

Garadacimab è un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del Fattore XIIa (FXIIa mAb) attualmente in Fase 3 dello sviluppo clinico come nuovo tipo di trattamento di profilassi sottocutanea una volta al mese per gli attacchi legati all'HAE, una forma di angioedema mediato da bradichinina. Garadacimab inibisce in modo esclusivo la proteina plasmatica FXIIa. Quando il FXIIa viene attivato, inizia la cascata di eventi che porta alla formazione dell'edema. Avendo come target il FXIIa, garadacimab inibisce la cascata dell'HAE alla sua origine, rispetto ad altre terapie per l'HAE che mirano ai mediatori a valle. Garadacimab è stato scoperto e ottimizzato dal sito di ricerca Bio21 di CSL, mentre la formulazione e la produzione dei programmi clinici sono state completate presso lo stabilimento di produzione CSL Broadmeadows Biotech.

La designazione di farmaco orfano per garadacimab come terapia sperimentale per l'angioedema ereditario è stata concessa sia dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sia dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).  Oltre all’HAE, CSL sta studiando garadacimab anche per altre indicazioni, in cui l'inibizione di FXIIa può svolgere un ruolo importante nel migliorare i risultati clinici, tra cui la fibrosi polmonare.